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AtsenaTherapeutics日前告示，在研基因疗法ATSN-101调治佩戴GUCY2D双等位基因突变引起的Leber先天性黑朦（LCA1）患者的1/2期临床造就数据已在《柳叶刀》上发表。新闻稿暗意，ATSN-101是首个用于调治LCA1患者的基因疗法。

在这项临床造就中，扫数15名确诊的LCA1患者均汲取了单侧视网膜下打针av排行榜，以笃定不同剂量ATSN-101的安全性和初步疗效。1/2期临床造就的主要止境是调治中出现的不良事件（TEAEs）发生率，次要止境包括全视场刺激测试（FST）和最好校正视力（BCVA），还进行了多亮度知道测试（MLMT）。

汲取高剂量ATSN-101调治的患者中，暗允洽FST评分得回显赫改善，闪现调治眼与对照眼比较，评分改善了100倍。在汲取调治第28天时就不错不雅察到改善，并抓续了12个月（p=0.012）。BCVA也有一定改善，高剂量组受试者在调治后12个月时平均在视力表上多看清8个字母（p=0.10）。在进行了MLMT测试的6名高剂量受试者中，3东谈主在12个月时调治眼的MLMT测试评分达到了满分。

▲汲取高剂量ATSN-101调治患者的暗允洽FST评分得回显赫改善（图片开端：参考贵寓[2]）

扫数不良事件的严重进度均为轻度（91%）或中度（9%），且TEAEs与先前视网膜下基因疗法商讨中叙述的通常。莫得严重的TEAEs与ATSN-101相关，且大大宗TEAEs与手术经由联系。眼部炎症眇小，且通过类固醇调治可逆转。

LCA1是一种单基因眼科疾病，导致视网膜功能的挫伤。该病由GUCY2D基因突变引起，导致早期和严重的视力受损或失明。当今尚无LCA1的获批调治秩序。

ATSN-101是一种通过腺相关病毒5（AAV5）载体寄递的基因疗法，在感光细胞中引入功能性东谈主类GUCY2D基因。ATSN-101一经得回好意思国FDA授予的漠视儿科疾病认定、再生医学先进疗法认定和孤儿药履历，用于调治GUCY2D相关的LCA1。

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